Целевое лечение уменьшает редкие опухоли головного мозга в небольшом исследовании

Целевое лечение уменьшает опухоли головного мозга в исследовании

Целенаправленное лечение имело беспрецедентный успех в сокращении редкой опухоли головного мозга, согласно результатам клинического исследования.

Эти опухоли называются папиллярными краниофарингиомами (PCP), а комбинация препаратов называется вемурафениб/кобиметиниб.

Каждый из 15 пациентов, получавших один или несколько циклов целенаправленной терапии, отреагировал на лечение, средний размер опухоли уменьшился на 91%, сообщили исследователи из Массачусетского общего ракового центра.

PCP могут вызывать серьезные проблемы со здоровьем. Обычно они лечатся хирургическим вмешательством и лучевой терапией, но неполное удаление опухоли и токсичность от лучевой терапии могут оставить пациентов с пожизненными проблемами со здоровьем после лечения. Это может включать дисфункцию нейроэндокринной системы, а также потерю зрения или памяти.

“Все пациенты, которые завершили один или несколько циклов терапии, отреагировали на лечение, что является самой высокой степенью ответа на данный момент среди всех лекарственных препаратов для лечения опухолей головного мозга”, – сказала соавтор исследования, доктор Присцилла Брастианос, директор Центра метастазов в центральной нервной системе ракового центра.

“Эти беспрецедентные результаты свидетельствуют о смене парадигмы в лечении опухолей головного мозга, потому что они показывают, что при правильной мишени и правильных лекарственных препаратах, прецизионная медицина может иметь существенное влияние на опухоли головного мозга”, – добавила Брастианос в пресс-релизе больницы.

Это был первый многоцентровой протокол лечения для этой редкой опухоли, по словам Массачусетского общего ракового центра, который руководил исследованием.

Результаты основаны на лабораторных открытиях исследователей, которые изучали генетические факторы роста PCP. Они обнаружили, что существующие препараты от рака могут вмешиваться в неправильные гены в PCP. Это может остановить их прогрессию и существенно уменьшить их размер, согласно исследованию.

Ранее Брастианос и ее коллеги показали, что примерно 95% пациентов с PCP имеют тип мутации в гене BRAF. Эта мутация BRAF V600E стимулирует их раковую активность. Такая мутация также присутствует в некоторых формах меланомы.

Управление по контролю за продуктами питания и лекарствами США недавно одобрило терапии, которые подавляют BRAF и связанный ген MEK, для лечения меланомы и некоторых других видов рака.

Исследователи предположили, что ингибитор BRAF/MEK также может быть эффективным для лечения PCP.

Изначально исследователи провели скрининг пациентов с PCP по всей стране на наличие мутаций BRAF V600E. В исследование были включены 16 пациентов из девяти центров, и 15 завершили хотя бы один 28-дневный цикл лечения.

За четыре цикла среднее сокращение размера опухоли составило 91%, хотя варьировало от 68% до 99%.

Семеро пациентов не получали другое лечение после прекращения данной целенаправленной терапии. У шести из них не было признаков прогрессирования опухоли на протяжении почти двух лет. Ни у одного пациента опухоль не прогрессировала во время приема препарата. Ни у кого не было смерти.

Некоторые пациенты прекратили лечение, включая одного, у которого произошла анафилаксия и острая почечная недостаточность. Шесть человек сообщили о сыпи. Однако многие пациенты хорошо переносили препараты и продолжали принимать их после окончания четырех циклов.

Для определения оптимального количества циклов требуется проведение дополнительных исследований, отметили исследователи.

“Это исследование показало, что международные, основанные на биомаркерах клинические исследования являются возможными для пациентов с опухолями головного мозга”, – сказала Брастианос. “Продвижение в лечении редких опухолей головного мозга действительно требует многодисциплинарного и многоточечного подхода, и мы смогли продемонстрировать это через наше исследование”.

Исследование было поддержано Национальным институтом рака США и другими организациями. Результаты были опубликованы в журнале New England Journal of Medicine.

Дополнительная информация

У Национальной библиотеки медицины США есть больше информации о прецизионной медицине.

ИСТОЧНИК: Mass General Brigham, пресс-релиз, 12 июля 2023 года

СЛАЙД-ШОУ