Два новых исследования указывают на перспективы генной терапии для высокого холестерина

Два свежих исследования подтверждают эффективность генной терапии в борьбе с высоким холестерином

Были найдены два новых метода редактирования генов, которые направлены на опасно высокие уровни холестерина в людей со склонностью к этому состоянию. Исследования, проведенные в рамках новаторских исследований, показали, что оба метода безопасны и эффективны.

Также укрепленные препараты, такие как статины, помогают контролировать холестерин у большинства людей, но они не могут лечить тех, у кого есть гены, подверженные проблемам с сердцем. Однако два новых исследования, представленные в воскресенье на ежегодной конференции Американского общества сердца (AHA) в Филадельфии, могут изменить эту ситуацию в будущем.

Оба метода требуют дополнительных лет исследований, прежде чем американское управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарств (FDA) рассмотрит возможность одобрения их, но это не омрачило восторг среди экспертов по сердцу.

“Нет никакого способа описать это иначе, как революционное,” – сказал доктор Хью Кассир, директор отделения критической помощи в Госпитале Университета Южного Берега, Кардиоваскулярном институте Northwell в Нью-Йорке, в интервью с NBC News. Он не был причастен к ни одному из исследований.

• Важное исследование подтверждает смертельное воздействие соли на кр...
• Вакцинация детей достигла самого высокого уровня Центр по контролю ...
• Основное исследование подтверждает связь между компьютерными томогр...

Один из методов, созданный компанией Verve Therapeutics из Бостона, использует генную терапию, которая направлена на ген PCSK9, делая незначительное изменение. Это подобно постоянной ластиковой резинке, стирающей способность гена увеличить уровень холестерина, – сообщил доктор Секар Катхиресан, соучредитель и генеральный директор Verve, в интервью с NBC News.

Теоретически, лечение должно быть единоразовым и длиться всю жизнь.

«Вместо ежедневных таблеток или прерывистых инъекций на протяжении десятилетий для снижения уровня вредного холестерина, это исследование показывает потенциал нового варианта лечения – лечения, которое можно провести однократно и которое может привести к длительному снижению уровня ЛПНЗ в течение десятилетий», – сказал старший автор исследования, главный научный сотрудник Verve, доктор Эндрю Беллинджер в пресс-релизе AHA.

В предварительном исследовании компании Verve большинство из 10 пациентов получали дозы, которые не оказывали заметного влияния на уровень ЛПНЗ, но трое получали более высокие дозы. У этих пациентов уровень холестерина ЛПНЗ был снижен на более чем половину.

Исследование Verve было ограничено людьми с генетическим заболеванием, называемым семейной гиперхолестеринемией, при которой уровень холестерина повышен с рождения. Многие из этих пациентов страдают от сердечных приступов в возрасте 30-40 лет.

Катхиресан, кардиолог, который ранее работал в Массачусетском генеральном госпитале, рассказал в интервью с NBC News, что долгое время сосредотачивает свое исследование на выяснении причин сердечных приступов у молодых людей и других лиц. Учитывая наследственный анамнез высокого холестерина в его семье, его брат умер от сердечного приступа в возрасте 40 лет в 2012 году.

Вот тогда Катиресан решил “попытаться разработать терапию, которая могла бы предотвратить трагедии, такие как случившиеся в моей семье.”

Эксперты приветствуют обещание новой технологии.

“Хотя требуются более масштабные и долгосрочные исследования, чтобы оценить эффективность, долговечность и безопасность, это должно стать зарождением эры терапевтической генной терапии для сердечно-сосудистых заболеваний,” – рассказал НБК Ньюс доктор Сахил Парих, директор эндоваскулярных служб Медицинского центра Колумбийского университета Ирвинга в Нью-Йорке.

На встрече Американской ассоциации сердца также были представлены результаты исследования второй новой генной терапии для повышенного холестерина.

Предварительные результаты предлагают ранний взгляд на то, что может стать первым лечением для особенно опасного вида холестерина, называемого липопротеин (а).

Люди с высоким уровнем этого особого типа холестерина находятся в чрезвычайно высоком риске забить свои артерии холестерином. Это происходит потому, что Lp(a) присоединяется к холестерину ЛПНП, делая эти частицы ЛПНП еще липкими и более склонными вызвать образование бляшки.

Это состояние является генетическим, поэтому питание и упражнения никак не влияют.

“Если дальнейшие исследования покажут, что это лекарство – леподисиран – безопасно и способно снизить риск сердечных приступов и инсультов, это будет хорошая новость для пациентов, потому что это устраняет фактор риска, который мы не смогли лечить”, – сказал автор исследования доктор Стив Ниссен, главный академический офицер в Институте сердца, сосудов и грудной клетки Клиники Кливленд в Огайо, в пресс-релизе Американской ассоциации сердца (AHA).

Ниссен и его коллеги попробовали препарат под названием леподисиран, который действует на мРНК. В этом случае мРНК говорит организму производить Lp(a), но препарат блокирует этот процесс.

Как понизить холестерин и спасти сердцеСмотрите слайд-шоу

Исследование Ниссена было небольшим, в нем участвовали всего 48 взрослых в Соединенных Штатах и в Сингапуре. У всех были очень высокие уровни Lp(a). В целом, препарат оказался безопасным, без серьезных побочных эффектов.

Но препарат также превзошел ожидания и значительно снизил уровень Lp(a). По результатам исследования, один укол снизил Lp(a) на более чем 94% на протяжении почти одного года.

Результаты были опубликованы 12 ноября в журнале Journal of the American Medical Association.

“Это действительно дает надежду пациентам с повышенным уровнем липопротеина (а)”, – сказал Ниссен НБК-Ньюс. “Мы работаем так быстро, как можем, потому что пациенты умирают каждый день из-за этого расстройства. Мы не смогли его лечить, и нам нужно это изменить.”

Ежегодно уровень Lp(a) повышен у 64 миллионов американцев, наиболее часто это наблюдается у афроамериканцев и людей южноазиатского происхождения, сообщает НБК-Ньюс.

Ниссен предсказывает, что леподисиран в будущем может быть использован как “годичное подобное вакцине лечение этого ранее неизлечимого расстройства.”

ИСТОЧНИКИ: Журнал Американской медицинской ассоциации, 12 ноября 2023 года; НБК-Ньюс